Koncern wstrzymał dostawy leku, który miał być jedynym ratunkiem dla Alanka!

O firmie ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) to terapia transferu genów oparta na pojedynczej dawce, oparta na wirusie adenozależnym (AAV) do infuzji dożylnej, mająca na celu wyeliminowanie genetycznej przyczyny dystrofii mięśniowej Duchenne'a – mutacji lub zmian w genie DMD, które skutkują brakiem białka dystrofiny – poprzez dostarczenie transgenu, który koduje ukierunkowaną produkcję mikrodystrofiny ELEVIDYS w mięśniach szkieletowych.

Produkt leczniczy ELEVIDYS jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u osób w wieku co najmniej 4 lat.

• Dla pacjentów, którzy są w trybie ambulatoryjnym i mają potwierdzoną mutację w genie DMD,
• Dla pacjentów, którzy nie chodzą i mają potwierdzoną mutację w genie DMD.

Wskazanie DMD u pacjentów niechodzących ambulatoryjnie zostaje zatwierdzone w trybie przyspieszonym na podstawie ekspresji mikrodystrofiny ELEVIDYS w mięśniach szkieletowych. Dalsze zatwierdzanie dla tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym.

To lek, który miał zostać podany 6-letniemu Alankowi, który zmaga się z tą chorobą.

Firma wydawała specjalne oświadczenie w tej sprawie:

- Dziś wieczorem Sarepta podjęła trudną decyzję o dobrowolnym i tymczasowym wstrzymaniu wszystkich amerykańskich dostaw ELEVIDYS. Ten krok da Sarepcie czas na pełne ustosunkowanie się do wszelkich próśb agencji, ponieważ staramy się zaktualizować etykietę dla ELEVIDYS. Wierzymy, że takie podejście stworzy forum dla wspólnego, opartego na podstawach naukowych procesu oceny z agencją. Proszę wiedzieć, że ta decyzja nie została podjęta pochopnie. Wiemy, że niektórzy z Was byli zaplanowani lub podejmowali kroki, aby otrzymać terapię. Robimy wszystko, co w naszej mocy, aby zapewnić przyszłą dostępność tej terapii, ponieważ wierzymy, że pacjenci i ich rodziny powinni mieć wybór i słyszymy historie o prawdziwej różnicy, jaką przynosi ona Twoim bliskim - czytamy w opublikowanym oświadczeniu.

Rodzice nie zatrzymują jednak zbiórki, wierzą, że firma wznowi dostawy:

- Jako rodzice chcemy być przygotowani na każdy scenariusz, bo wiemy, że decyzje firm i instytucji mogą się zmieniać z dnia na dzień. Kiedy dostawy zostaną wznowione, a wierzymy, że tak się stanie już niedługo, nie chcemy tracić cennego czasu, tylko być gotowi działać natychmiast. Dziękujemy Wam za każdą wpłatę, udostępnienie i dobre słowo. Alan i my jego rodzice -mamy tylko jedno marzenie zdążyć z pomocą na czas - przekazali rodzice Alanka.

ZBIÓRKA TRWA: Alan Raczkowski - zbiórka charytatywna | Siepomaga.pl

- Alan nie ma czasu, a my rodzice nie mamy słów, które wyrażą nas strach. Nasz syn ma dopiero sześć lat... Dystrofia mięśniowa Duchenne’a zabija mięsień po mięśniu. Bez szansy na regenerację, bez litości, bez zatrzymania… Jeśli nie zdążymy na czas, odbierze nam nasze ukochane dziecko! Pomocy! Choroba postępuje, Alan coraz częściej łapie się za nogi i szepcze - "boli." Ból w nogach to nie objaw zmęczenia, to dzwon, który bije coraz głośniej, mocniej i przeszywa na wskroś nasze serca. Ten ból to sygnał, że Alan znika! To nie zwykłe bóle wzrostowe, to nie chwilowy dyskomfort to agonia mięśni – cichy dramat ciała, które każdego dnia słabnie… A przecież dopiero zaczęło żyć... Gdy inne dzieci śmieją się na placach zabaw, my walczymy o każdy krok, każdy dzień dłużej... - rodzice przekazywali, że Alanek ostatnio coraz częściej miewa silne bóle.